全球唯一IgA肾病对因治疗药耐赋康落地博鳌_全球快看点

2023-04-24 22:13:11来源：新京报

(资料图片仅供参考)

新京报讯（记者王卡拉）4月24日，云顶新耀披露，全球唯一对因治疗IgA肾病，减少肾功能下降的疾病首创药物Nefecon（耐赋康）已获得海南省药品监督管理局批准，将在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。云顶新耀表示，此次在海南获批落地，标志着国内IgA肾病患者可以获益于全球同步的创新疗法，也标志着国内IgA肾病对因治疗新时代的开启。

中国是世界上原发性肾小球疾病发病率最高的国家，作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病占35%-50%，国内IgA肾病患者预估约有500万人。IgA肾病是导致慢性肾脏病和肾功能衰竭的主要病因。国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。约50%具有高进展风险的IgA肾病患者，在10-20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植。IgA肾病患者的治疗现状存在巨大的未满足医疗需求。

作为全球唯一IgA肾病的对因治疗药物，Nefecon（耐赋康）是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，通过特殊的制作工艺，将布地奈德（糖皮质激素的一种）靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植。

2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。此前，Nefecon已相继在美国和欧盟获批上市，并被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种和优先审评。云顶新耀预计，今年下半年Nefecon（耐赋康）将在中国正式获批上市，进一步扩大该款创新药物的可及性，从根本上改变目前中国IgA肾病患者缺乏针对性疗法的治疗格局。

根据Nefecon的全球3期临床研究项目NefIgArd最新结果显示，Nefecon9个月治疗期结束停药后，继续随访15个月，该药依然可以显著减少IgA肾病患者的肾功能下降。Nefecon组的肾小球滤过率在两年期间平均下降2.47mL/min/1.73m2，而安慰剂组为7.52mL/min/1.73m2，表明即使在停止治疗15个月后，与安慰剂相比，仍能减少50%肾功能下降，预估延缓超过10年进展至透析或肾移植，尿蛋白肌酐比值（UPCR）与基线相比降低31%，治疗效果和获益长期持续存在且不同UPCR基线的受试者的肾功能获益一致。

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