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国内首例！海南省妇儿中心乐城分院使用Strensiq治疗低磷酸酶血症

2023-02-07 18:27:42来源：南海网

新海南客户端、南海网、南国都市报2月7日消息（记者王洪旭实习生张子淇）近日，来自四川的3岁小女孩小丽在海南省妇女儿童医学中心（简称“海南省妇儿中心”）乐城分院成功接受创新药物Strensiq治疗并顺利出院，这在国内尚属首例。

女婴牙齿脱落原是患上罕见遗传代谢病

1月30日，小丽父母带着小丽到海南省妇儿中心乐城分院求医。

(资料图)

护理团队监测孩子的生命体征。医院供图

2年前，小丽的妈妈无意中发现小丽的牙齿容易松动，紧接着牙齿脱落，伴随着双下肢乏力。随后，小丽的父母带着孩子到四川大学华西第二医院进行了系列的检查，最终被确诊为患有“低磷酸酶血症”。

低磷酸酶血症是一种少见的以血清及骨组织碱性磷酸酶活性降低，骨骼和（或）牙齿矿化不全为主要特征的遗传代谢性疾病，目前在国内还没有针对病因的治疗方法。

但救女心切的小丽父母并没有因此放弃。他们多方求医，拼命想要为孩子找到更好的治疗方案和药物。

进口创新药让患儿在乐城找到新希望

经过多方咨询，小丽的母亲获得最新消息：特异性的酶替代治疗是目前低磷酸酶血症最为有效的治疗方法。但欲求新药，谈何容易，国内尚未上市，且价格又昂贵。无奈之下，小丽的父母只能让孩子用药调理，然而治疗效果并不理想。

但小丽父母寻求新药的努力从未放弃，和他们一起努力的还有很多人。终于，他们在博鳌乐城迎来了新的希望。

在四川大学华西第二医院俞丹教授团队、海南省妇儿中心神经科学部庞启明教授团队、博鳌未来医院的共同努力下，联合启动了新药Strensiq的引进项目。本着以患者为先的初心，海南省相关监管部门高效审批了该项目，项目落地医疗机构选择在博鳌乐城的博鳌未来医院（海南省妇儿中心乐城分院）。海南省妇儿中心神经科学部庞启明教授的团队负责提供全程诊疗支持。

为了保证项目的顺利开展，庞启明教授多次连线国内外专家进行病例讨论及药物论证，并对乐城分院的医护人员进行病例报告及用药培训，对小丽的身体状况进行实时评估。

专业团队护航患儿顺利接受治疗

为了缓解小丽父母的焦虑，帮助他们详细了解创新药物Strensiq，该医院神经科学部庞启明教授详细介绍药物特点，治疗的获益和风险、常见不良反应及处理措施等，并耐心解答小丽父母的心中困惑。

庞启明教授为患儿细心查体。医院供图

次日，庞启明带着团队查房，再次向小丽父母耐心宣教Strensiq的使用方法、具体剂量、如何保存、使用期限以及治疗期间的评估和随访，并强调Strensiq治疗期间可能出现注射部位反应、超敏反应、脂肪营养等不良反应，但已准备相应的应急预案，以保障小丽的用药安全。同时，由于Strensiq需要皮下注射，难免产生疼痛、抗拒，为了取得小丽的信任，该中心乐城分院护士长王肖带着护理团队提前给小丽父母和孩子鼓励，给予他们信心。

在庞启明教授团队的守护下，小丽安全使用Strensiq，无不良反应，并已于2月3日顺利出院。出院时，小孩妈妈说：“非常感谢庞启明教授的专业团队，我们很庆幸能够借助博鳌乐城先行区这个平台，让孩子有了更好、更先进的治疗药物。”

延伸：

什么是低磷酸酶血症？

低磷酸酶血症是一种少见的以血清及骨组织碱性磷酸酶活性降低，骨骼和（或）牙齿矿化不全为主要特征的遗传代谢性疾病。HPP主要由肝－骨－肾碱性磷酸酶（ALPL）基因变异所致，从宫内或围生期的死亡到单纯牙齿早脱，HPP的临床表现和严重程度差异很大。酶替代治疗是国际上公认的针对病因治疗的方法，对于小年龄的患儿以及症状明显的HPP患者，酶替代治疗可以作为首选治疗方式。

Strensiq

Strensiq（asfotase alfa）是一种可溶性糖蛋白，是通过重组DNA技术产生的一种组织非特异性碱性磷酸酶。Strensiq（asfotase alfa）适用于治疗围产期/婴儿期和青少年发病的低磷酸酶血症（HPP）患者。通过每周3次－6次的皮下注射方案为HPP患者提供酶替代治疗。目前该药物尚未获得中国国家药品监督管理局批准，该项目仅在博鳌乐城先行区执行。

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